timi天美传孟若羽

近日，timi天美传孟若羽科研工作捷报频传，医院科研团队参与的3项重大合作成果在国际顶级学术期刊《颁别濒濒》与《狈补迟耻谤别》上接连发表，在基因治疗、柔性电子医学与神经疾病机制等前沿领域取得系列突破，标志着医院在学科交叉融合与原始创新能力上实现了跨越式提升。

姜玉武团队——基因治疗新突破：孤独症、癫痫等神经系统疾病治疗的新希望

中国科学院深圳先进技术研究院（简称“深圳先进院”）路中华研究员团队联合北大医院儿童医学中心姜玉武教授团队，在国际顶级期刊《Cell》发表题为“AAVLINK: A potent DNA-recombination method for large cargo delivery in gene therapy”的研究论著。该研究提出的创新性AAVLINK技术，成功攻克腺相关病毒大基因载荷递送的核心难题，为孤独症和癫痫等疾病的大片段基因治疗开辟全新范式。

该研究由两院团队深度协作完成，通讯作者包括深圳先进院路中华研究员、北大医院儿童医学中心姜玉武教授，深圳先进院医工所刘太安副研究员。共同第一作者为中国科学院大学博士生林剑邦、林韵萍，北大医院儿童医学中心刘娜娜博士。

基因治疗作为一种重要的疾病干预策略，其主流递送载体——腺相关病毒（AAV）因包装容量有限（约4.7 kb），难以递送孤独症等多种疾病所需的大基因，而现有递送策略又普遍存在重组效率低、蛋白表达异常等问题，制约了临床转化。为此，研究团队创新开发了AAVLINK技术，该技术基于Cre/lox介导的DNA重组机制，可在体内高效、精准地重构全长基因，并大幅减少异常截断蛋白的产生。动物实验证实，AAVLINK能成功递送并表达孤独症基因Shank3与癫痫基因SCN1A，有效改善相应模型的行为表型；其升级版AAVLINK 2.0通过引入易降解Cre酶，进一步提升了安全性与临床转化潜力。此外，团队还构建了覆盖193个遗传病相关基因及多种基因编辑工具的载体库，推动AAVLINK从单一技术发展为可规模化应用的通用型基因递送平台，为多种遗传病的治疗提供了标准化解决方案。

础础痴尝滨狈碍的工作原理及应用

该研究成功建立了一种高效、易扩展的大基因载荷础础痴递送新范式，为基因治疗领域突破长基因递送瓶颈打开了新大门。该技术有望加速孤独症、癫痫等神经系统疾病及其他遗传性疾病基因治疗技术的临床转化，为广大遗传病患者带来新的治疗希望。

路中华、姜玉武教授团队

胡永艳团队——柔性电子新器件：智能贴片助力精准药物递送

由北京航空航天大学医学科学与工程学院常凌乾教授团队设计主导，北大医院实验动物中心、中国医学科学院肿瘤医院、香港城市大学、美国伊利诺伊大学等不同领域科研人员共同合作，在国际顶级期刊《Cell》发表题为“An organ-conformal, kirigami-structured bioelectronic patch for precise intracellular delivery”的突破性成果，利用柔性电子实现时空精准药物递送。

研究团队受传统剪纸智慧启发，研发出一款柔性可植入生物电子器件（笔翱颁碍贰罢），如同一个智能“口袋”，通过个性化定制，可实现完美贴合于复杂形状的器官表面，并通过“纳米电穿孔效应”，实现安全、高效、精准的全器官药物递送或基因转染。我院实验动物中心胡永艳副主任作为共同第一作者对该研究做出重要贡献。

在实验动物中心的全力保障下，研究团队在多种动物模型中系统验证了笔翱颁碍贰罢的强大功能，能够为卵巢癌预防、器官损伤修复等疾病精准治疗提供新工具，通过融合柔性电子、微纳加工、无线供能等技术，实现了植入式器件的精准操控与长效工作，可扩展至肝脏、心脏、肺部等多种内脏器官的疾病治疗、再生修复和功能调控，为未来生物电子医学的发展开辟了新范式。

实验动物中心合影

王朝霞团队——帕金森病新发现：揭示关键网络机制与治疗靶点

神经内科王朝霞教授团队作为参与团队_x0008__x0008_之一，完成了昌平实验室刘河生教授主导的一项帕金森病重要基础与临床交叉研究，其成果《Parkinson's disease as a somato-cognitive action network disorder》发表于国际顶级学术期刊《Nature》。我院神经内科运动障碍专_x0008_业组为该项研究的临床设计、患者队列构建及结果验证提供了重要支持。王朝霞教授、魏路华副主任医师为合作作者。

该研究围绕帕金森病的神经网络机制及神经调控新靶点，整合多中心临床数据与多模态神经影像及神经调控技术，发现躯体认知行动网络（Somato-cognitive action network，SCAN）在帕金森病中发挥核心作用，为精准神经调控和个体化治疗策略的优化提供了重要理论依据。北大医院神经内科运动障碍专_x0008_业组在本研究中主要承担了左旋多巴治疗对SCAN影响机制的重要研究，展现了在神经系统疾病临床诊疗与高水平科研协同发展方面的持续积累。

近年来，北大医院面向国家重大战略与人民健康需求，持续强化科研顶层设计，大力推动学科交叉与协同创新，在多个优势领域及专_x0008_病方向形成前瞻布局，并积极建立了前沿的研究支撑平台，医院原始创新能力显着增强。

以上多项国际顶尖合作成果的产生，标志着北大医院在“基础发现到技术突破到临床导向”全链条创新能力建设取得实质性进展，在推动交叉融合领域赢得创新性突破。未来，医院将继续面向国家战略与人民健康需求，推动更多科研成果向临床转化，助力医学科技高质量发展。

（科研处、儿童医学中心、实验动物中心、神经内科）